2021年PROTAC药物行业市场容量分析预测及重点企业竞争格局研究

蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）是一种基于泛素调节蛋白质降解机制而发展起来的新技术。

（1）PROTAC技术的可成药性：PROTAC技术最早于2001年被提出，目前已可用于约50种蛋白质的靶向降解，其中大部分是经过临床验证的药物靶点。与传统的小分子药物不同，PROTAC分子量高，限制了其细胞通透性和成药性。截至2021年3月31日，全球共有5个PROTAC分子进入临床试验阶段，其中，ARV-110和ARV-471在患者体内的暴露量已经达到与临床前研究中肿瘤生长抑制相关的水平，显示出良好的有效性、安全性和肿瘤抑制活性。ARV-110和ARV-471临床试验数据构成了对PROTAC技术可成药性的有力验证。

中金企信国际咨询公布的《2021-2027年中国PROTAC药物行业专项深度调研及投资规划指导可行性预测报告》

（2）PROTAC药物的竞争格局：截至2021年3月31日，全球进入临床的PROTAC口服药物已有5个，分别为ARV-110、ARV-471、CC-94676、CFT7455和KT-474。全球口服PROTAC药物临床管线情况如下：

PROTAC技术领域的海外公司主要有Arvinas、C4therapeutics、Kymera、Nurix以及Cullgen等。中国主要有海创药业、海思科。其中上市公司情况如下：

数据统计：中金企信国际咨询

PROTAC药物在全球暂无相关产品获批，目前进度最快的两款药物是ARV-110（NCT03888612）和ARV-471（NCT04072952）。ARV-110靶向雄激素受体（AR），用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌，ARV-471靶向雌激素受体（ER），用于治疗局部晚期或转移性ER阳性/HER2阴性乳腺癌。ARV-110和ARV-471的临床Ⅰ期数据已经显示了能够分别降解患者体内肿瘤细胞中的AR和ER活性，并显示了抗肿瘤活性，安全性良好，目前已进入临床Ⅱ期研究。ARV-110和ARV-471的安全性和有效性都获得了行业内的认可。

根据公开资料显示，Arvinas已将其在研产品ARV-471的全球权利授权给辉瑞，获得6.5亿美金的首付款以及14亿美金的里程碑款项，同时辉瑞将对Arvinas进行3.5亿美金的股权投资。当前，全球其他处于临床阶段PROTAC药物的研发不存在重大不利信息的情形。

目前国内进入临床试验的口服PROTAC药物管线仅有海思科的HSK29116，其靶点为布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（BTK），用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤。开拓药业的外用PROTAC药物GT20029已获CDE临床默示许可，靶点为AR，用于治疗雄激素性脱发和痤疮的外用药物，国内尚无靶点为AR的口服PROTAC药物进入临床阶段。

中国口服PROTAC药物临床管线

（3）产业发展有利因素：

1、接受境外临床试验数据：随着药物研发全球化进程的加速，越来越多的跨国公司和国内企业通过开展国际多中心临床试验用于支持全球的注册申请。药品境内外同步研发可减少不必要的重复研究，加快药品在中国上市的进程，更好满足患者的用药需求。国家药品监督管理局于2018年7月10日发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》，为境外临床试验数据用于在我国进行药品注册申请提供可参考的技术规范，以鼓励药品的境内外同步研发，加快临床急需、疗效确切、安全性风险可控的药品在我国的上市，更好满足我国患者的用药需求。

2、全面落实MAH制度：药品上市许可持有人制度是指将药品上市许可与生产许可分离的管理模式，药品上市许可持有人依法对药品研制、生产、经营、使用全过程中药品的安全性、有效性和质量可控性负责。2019年8月，随着《中华人民共和国药品管理法（2019年修订）》的正式发布，国家在全国范围内药品管理实行药品上市许可持有人制度。药品上市许可和生产许可分离的管理模式有助于研发者获得和集中资金、技术和人力进行持续研究和新药研发。其次，该制度有利于优化药品产业的资源配置，促进药品研发和生产企业的优胜劣汰、结构调整和升级换代。

3、国家医保对创新药发展的支持：从早期的抗癌药品谈判地方试点探索，到2015年原卫生部组织第一次国家谈判，以及2017年人社部领头进行更大范围的药品谈判，再到2018年抗癌药专项谈判，这一系列的动作标志着创新药通过医保 谈判 进入医保将在将来成为常态。《2019年国家医保药品目录调整工作方案》中，对医保药品目录进行了全面的调整，优先考虑了国家基本药物中的非医保品种、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、高血压和糖尿病等慢性病治疗用药、儿童用药以及急抢救用药等。预计在将来会有更多突破性的创新药有望通过谈判制度进入国家医保目录。