2021年骨髓增生性疾病（MPD）诊疗行业市场发展趋势研究预测

骨髓增生性疾病（MPD）指分化相对成熟的一系或多系骨髓细胞不断地克隆性增殖所致的一组肿瘤性疾病，也被称为骨髓增殖性肿瘤（MPNs）。典型MPD可分为真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）、原发性骨髓纤维化（PMF）、慢性粒细胞白血病（CML）等，各亚型之间可能会因病程进展相互转化。

1）慢性粒细胞白血病（CML）：

①疾病概览：慢性髓系白血病（CML）也叫慢性粒细胞白血病，是一种发生在多能造血干细胞的恶性骨髓增生性肿瘤。CML主要分为慢性期、加速期和最终急变期三期。慢性期一般会持续1-4年，患者有乏力、低热、多汗或盗汗、体重减轻等代谢亢进的症状，脾脏肿大是本期最显著特征，白细胞数明显增高，中性粒细胞碱性磷酸酶（NAP）活性减低或呈阴性反应。骨髓增生明显至极度活跃，以粒细胞为主，粒红比例明显增高，血清及尿中尿酸浓度增高。加速期患者常出现发热、虚弱、进行性体重下降、骨骼疼痛，逐渐出现贫血和出血，脾持续或进行性肿大。到急变期即是此病的终末期。

②诊疗路径分析：慢性髓性白血病中国诊疗指南是在参照了美国NCCN指南、欧洲ESMO2017指南、欧洲ELN2013和2020指南，并结合中国实际情况而制定的，与NCCN指南整体差异不大。根据外周血或骨髓中的原始细胞比例可分为慢性期和进展期CML，慢性期CML患者的一线和二线用药均为酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。进展期CML患者根据原始细胞占比又可分为加速期和急变期。加速期患者推荐使用第二代、第三代TKI治疗；对于急变期患者，在第二代、第三代TKI治疗的基础上推荐化疗联合治疗以提高诱导缓解率，缓解后应尽快行异体造血干细胞移植术。

慢性粒细胞白血病诊疗路径分析

③流行病学概况：慢性粒细胞白血病可发病于任何年龄组，中国的中位发病年龄为45-50岁，男性多于女性。2019年，中国慢性粒细胞白血病的新发病人数量为1.3万人，预计将以1.5%的复合年增长率增长到2024年的1.4万人，而后将以1.4%的复合年增长率增加到2030年的1.5万人。

2015-2030年中国慢性粒细胞白血病发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

全球2019年慢性粒细胞白血病发病人数为6.7万人，预计在2024年新发病人数量将达到7.4万人，2030年将达到8.3万人，2019~2024年间及2024-2030年间的复合年增长率分别为2.0%和1.9%。

2015-2030年全球慢性粒细胞白血病发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

2）真性红细胞增多症（PV）：

①疾病概览：真性红细胞增多症（PV）是一种以克隆性红细胞异常增多为主的慢性骨髓增生性疾病，90%-95%的患者都可发现JAK2/V617F基因突变。其外周血红细胞比容增加，血液粘稠度增高，常伴有白细胞和血小板增高、脾大，病程中可出现血栓和出血等并发症。真性红细胞增多症可发生在各个年龄段，但多在中老年中发病，男性多于女性。PV进程主要有三期，一是红细胞及血红蛋白增多期，可持续数年；二是骨髓纤维化期，血象处于正常代偿范围，通常在诊断后5~13年发生；三是贫血期，个别演变为急性白血病，大多在2~3年内死亡。

②诊疗路径分析：我国专家共识与NCCN指南对真性红细胞增多症的治疗方案及用药基本一致。一线治疗方法主要是进行对症治疗、血栓预防治疗、静脉放血和降细胞治疗；二线治疗主要是静脉给予32P2~4mCi治疗、口服白消安治疗和芦可替尼治疗。其中，JAK抑制剂芦可替尼于2014年12月被FDA批准用于治疗羟基脲疗效不佳或不耐受的PV患者。

真性红细胞增多症诊疗路径分析

③流行病学概况：中国2019年真性红细胞增多症的发病人数为2.52万人，预计2024年将增长到2.57万人，2030年将增长到的2.59万人。

2015-2030年中国真性红细胞增多症发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

2019年全球真性红细胞增多症的新发病人数量为13.8万人，预计这一数字到2024年和2030年将分别增加到14.5万和15.3万人。

2015-2030年全球真性红细胞增多症发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

3）原发性血小板增多症（ET）：

①疾病概览：原发性血小板增多症为造血干细胞克隆性疾病，也称为出血性血小板增多症。外周血象中血小板计数明显增高，骨髓中巨核细胞增殖旺盛，约50-70%的患者有JAK2/V617F基因突变。约10%的患者有可能转化为其他类型的骨髓增生性疾病。诊断该病的中位年龄为65岁，女性比男性更容易患原发性血小板增多症。

②诊疗路径分析：《原发性血小板增多症诊断与治疗中国专家共识（2016年版）》与NCCN指南在原发性血小板增多症的治疗方面的建议较一致，应依据患者的年龄、有无CVR或JAK2V617突变、有无血栓病史等来选择治疗策略，治疗方案主要是给予阿司匹林、降细胞治疗和系统抗凝治疗。

③流行病学概况中国2019年原发性血小板增多症的发病人数为2.80万人，预计将增加到2024年的2.85万人，而后将增加到2030年的2.87万人。

2015-2030年中国原发性血小板增多症发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

2019年全球原发性血小板增多症的发病人数为15.4万人，预计将以1.0%的复合年增长率增加到2024年的16.1万人，而后将以0.9%的复合年增长率增加到2030年的17.0万人。

2015-2030年全球原发性血小板增多症发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

4）原发性骨髓纤维化（MF）：

①疾病概览骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。增生的血细胞异常释放血小板衍化因子（PDGF）及转化生长因子（TGF-β）等，刺激骨髓内成纤维细胞分裂和增殖及胶原合成增多，并在骨髓基质中过度积聚，形成骨髓纤维化。

按病因是否明确可将MF分型为原发性骨髓纤维化（PMF，病因未明）和继发性骨髓纤维化，继发性骨髓纤维化可见于慢性粒细胞白血病、真性红细胞增多症、原发性血小板增多症等疾病。MF的主要特征是骨髓纤维组织增生，脾、肝和淋巴结内的髓外造血。

②诊疗路径分析：通过对比2019年NCCN和2019年中国原发性骨髓纤维化指南，可发现美目前的诊疗路径原则基本相似，都是依据患者的预后分组来对患者的临床症状进行对症治疗。伴贫血和（或）血小板减少的患者初治时可联合雄激素和糖皮质激素进行为期至少3个月的治疗；促血红细胞生成素（EPO）治疗主要适用于血清EPO<100U/L的贫血患者；也可使用小剂量沙利度胺、泼尼松联合达那唑进行治疗。对于脾大症状，主要使用芦可替尼、羟基脲，或采用脾区照射进行放疗。异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈PMF的治疗方法，但有相当高的治疗相关死亡率和并发症发生率。此外，可进行脾切除术或参与临床试验。

③流行病学概况：骨髓纤维化的发病率约为1.5/10万。2019年中国骨髓纤维化新发病例数达2.10万例，预计将以0.4%的复合年增长率增至2024年2.14万例。

2015-2030年中国骨髓纤维化发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

2019年全球骨髓纤维化发病人数为11.5万人，预计将以1.0%的复合年增长率增加到2024年的12.1万人，而后将增加到2030年的12.8万人。

2015-2030年全球骨髓纤维化发病人数分析

数据统计：中金企信国际咨询

5）诊疗中的未满足需求与未来发展趋势分析：目前，骨髓增殖性肿瘤缺乏有效治疗方法，临床常用的治疗如雄激素、红细胞生成刺激因子、羟基脲、沙利度胺、α干扰素等都只能改善患者的症状，不能阻止病情进展。唯一能治愈MF等骨髓增殖性疾病的异基因造血干细胞移植也因移植相关并发症和高死亡率而应用受限。

全球首个获批骨髓增殖性肿瘤相关适应症的JAK抑制剂芦可替尼对缩小脾脏体积作用较佳，但由于对JAK2的抑制，毒副作用较大，可导致严重的贫血和血小板降低，严重贫血发生率超过45%。在停药之后，患者的脾脏很快增大。因此，临床对于选择性JAK抑制剂等新型靶向药的需求较为迫切。